¿Puede la Junta de Andalucía facilitar el fármaco para todos los pacientes de piel de mariposa? Un anuncio con matices

La respuesta corta es "a todos de manera generalizada: no". El acceso del medicamento Vyjuvek, por ahora, debe hacerse caso a caso y de manera excepcional a través de la solicitud de sus respectivos hospitales. Esto será así hasta que esta terapia se incorpore a la cartera del Sistema Nacional de Salud, un paso que se hace a instancias del laboratorio creador. Por ahora en España, la farmacéutica no se lo ha pedido al Ministerio de Sanidad.

"En pocas semanas ese medicamento va a estar disponible y eso es algo por lo que debemos felicitarnos", anunció en el Parlamento de Andalucía, el pasado jueves, el presidente de la Junta al respecto de la terapia génica contra la epidermólisis bullosa, el nombre técnico de esta enfermedad que causa un enorme dolor y pérdida de calidad de vida a sus enfermos. Moreno hizo este anuncio acompañado del niño Leo y su madre, emblema desde Sevilla de la lucha contra esta enfermedad, que semanas atrás pidió ante el Parlamento Europeo ayuda a los políticos para la aprobación de este medicamento en España.

El presidente añadió que "gracias a esa movilización", desde el Servicio Andaluz de Salud han conseguido encontrar "de manera excepcional" una "fórmula" para comprar "un tratamiento que es muy pionero, que no está en la cartera del Sistema Nacional de Salud", que sirva "no solamente para aliviar, curar y mejorar" la situación de Leo, sino también la de "otros niños" como él. En Andalucía, a día de hoy, según fuentes de la Junta, hay 45 pacientes con esta enfermedad.

El coste: cien mil euros por tratamiento al año

Pero detrás de este anuncio, que ha tenido un gran impacto mediático y, sobre todo, entre la comunidad de pacientes con esta enfermedad, hay matices. Fuentes de San Telmo informaron que cada mes de tratamiento supone alrededor de 100.000 euros y que el coste del medicamento durante toda la vida de una persona es de unos 20 millones de euros.

El propio presidente andaluz le explicó al niño Leo, en el emotivo encuentro difundido por las cuentas oficiales del Gobierno, que "son caros porque son medicamentos muy pioneros, no están todavía comercializados y el precio irá bajando a medida que otras comunidades autónomas empiecen a demandarlo".

Fuentes del Ministerio de Sanidad precisan que "con respecto al anuncio del presidente de la Junta de Andalucía, entendemos que se refiere a las solicitudes de acceso por medicamentos en situaciones especiales que se han producido. Hay que decir que esto no es la financiación del medicamento en una sola región, cosa que no es posible por ley, sino a que la comunidad de Andalucía pagará los tratamientos que se soliciten desde sus hospitales y apruebe la Agencia española de Medicamentos, que no es exactamente lo mismo".

El laborarorio no ha pedido financiación pública en España del Vyjuvek

Según informa la página web de la ONG Debra Piel de Mariposa, en abril de 2025 se aprobó en Europa el uso de Vyjuvek por parte de la Agencia Europea del Medicamento, la primera terapia génica para tratar la Piel de Mariposa. Países como Francia, Italia o Alemania ya administran este medicamento en sus hospitales, pero no España.

Durante su comparecencia en la Comisión de Sanidad, la ministra de Sanidad Mónica García informó que la farmacéutica Krystal Biotech, una empresa de biotecnología estadounidense con sede en Pittsburgh, todavía no ha solicitado la financiación pública de Vyjuvek. Y aclaró que se han sucedido varias reuniones: "Todavía no nos ha presentado la solicitud. Hemos hablado con ellos múltiples veces, así que no se trata de falta de interés por parte del Ministerio". Para que un medicamento sea financiado por el Sistema Nacional de Salud, la compañía debe presentar previamente la solicitud, de modo que pueda adoptarse la decisión correspondiente. Es decir, es el propio Ministerio quien fija el precio y determina si un medicamento se incorpora o no a la prestación farmacéutica pública. A día de hoy, el Ministerio no ha aprobado su financiación en España porque el laboratorio no lo ha solicitado.

Hay un camino intermedio donde las comunidades autónomas tienen margen de maniobra: la vía excepcional. A día de hoy, según ha informado fuentes de la Consejería de Sanidad a El Correo de Andalucía, la Junta está actuando de "forma proactiva" utilizando la vía excepcional prevista en la normativa: "solicitar la autorización a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), adquirir el fármaco y administrarlo al paciente cuando existe indicación clínica"

Una vía excepcional que se utiliza en 30.000 casos al años en España

El Ministerio, a consultas de este medio, confirma esta petición en tres casos y aclara que "no es una solicitud general sino caso a caso" de cada uno de los hospitales que tratan la enfermedad de cada uno de los pacientes.

"Todos los años se aprueban por la Agencia más de 30.000 accesos a medicamentos en situaciones especiales y una buena parte de ellos son con coste que pagan, efectivamente, los hospitales solicitantes de las comunidades autónomas", explican fuentes del departamento de Mónica García.

Este medio ha preguntado a la Junta si va a costear el tratamiento para todos los pacientes -45-, es decir, si va a solicitar ese acceso excepcional para todos los enfermos de piel de mariposa, y qué partida económica tiene reservada la Consejería de Sanidad para hacer frente a este anuncio pero no ha obtenido respuesta. "La Junta no puede cifrar una cantidad concreta para el tratamiento de los pacientes de piel de mariposa porque implica muchas partidas: medicamentos, médicos, intervenciones, investigación...". Desde Sanidad ponen en valor la estrategia global del Plan Andaluz de Enfermedades Raras 2025-2029, dotada con nueve millones.

Confusión "improcedente" versus "populismo medicamentoso"

La Consejería de Sanidad considera que "las declaraciones realizadas por la ministra generan confusión sobre un aspecto clave: quién tiene la competencia para financiar los medicamentos en España y quiénes pueden dar solución real a la ciudadanía, como ha hecho Andalucía".

Según la Junta, "Andalucía está actuando donde el Ministerio aún no ha resuelto, garantizando el acceso al tratamiento dentro de las herramientas legales disponibles. Y tildó de "improcedente generar debate sobre una supuesta falta de financiación autonómica cuando la decisión de financiar corresponde exclusivamente al Ministerio, que es quien aún no ha incorporado este tratamiento a la cartera del Sistema Nacional de Salud".

Este miércoles en un mensaje en X, Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad ha afeado, sin citarlo de manera explítica, la campaña de la Junta en torno a este anuncio para los pacientes de piel de mariposa y explicó los pasos que se han de seguir: "En vez de tirar de populismo medicamentoso, un poco más de saber cómo funciona el sistema de financiación de medicamentos y de las responsabilidades de cada actor de todo el proceso".

"Para que un medicamento se pueda financiar, es necesario que la empresa farmacéutica que lo comercializa solicite su financiación y plantee una oferta que pueda negociarse. Después, la oferta acordada se lleva a la Comisión Interministerial de Precio de los Medicamentos, presidida por el Ministerios y con participación de la AGE y las comunidades autónomas, para tomar la decisión o guiar por dónde seguir las negociaciones. Previo a la decisión de financiación hay un procedimiento denominado Medicamentos en Situaciones Especiales, para el acceso sinse cumplen ciertos criterios".

Padilla añade en su mensaje que "quien admite y autoriza las solicitudes por esta via es la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, dependiente del Ministerio de Sanidad, a solicitud de las comunidades autónomas en las que está cada caso. En España la empresa que comercializa el medicamento para la enfermedad de la piel de mariposa aún no ha solicitado su financiación (a pesar de que tuvimos contactos con ellos desde antes de que el medicamento fuera autorizado por la Agencia Europea del Medicamento, y también más recientemente, la ultima vez hace unas semanas)".